Les médicaments les plus chers au monde — à partir du bas prix de 1 million de dollars

Kimmtrak a été approuvé par la Food and Drug Administration (FDA) en 2022 pour traiter un cancer de l’œil connu sous le nom de mélanome uvéal métastatique (maman). Cela coûte environ 21 434 $ par flacon - ce qui représente juste une dose hebdomadaire. Sur un an, ce cela traduirait à près de 1,1 million de $. Environ 1 700 Américains sont diagnostiqués avec un mélanome uvéal chaque année, selon le National Cancer Institute des États-Unis.

Zokinvy est utilisé pour traiter le syndrome progéria de Hutchinson-Gilford, une maladie génétique qui provoque un vieillissement rapide. Cela coût presque 40 000 $ pour (30) pilules de 50 mg. Selon la dose prescrite, cela pourrait représenter jusqu’à 1,2 million de $par an. 400 enfants dans le monde qui vivent avec le syndrome progériaque de Hutchinson-Gilford.

Danyelza traite le neuroblastome, un cancer infantile rare, trouvé dans les os ou la moelle osseuse d’un patient. 24 323 $ par flacon. Généralement des patients besoin de 48 flacons par an, pour un total à près de 1,2 million de $. Environ 600 à 1 000 personnes sont diagnostiqués avec un neuroblastome chaque année aux États-Unis.

Myalept traite un déficit en leptine chez les personnes atteintes de lipodystrophie. 6 500 $ par flacon. En moyenne les patients prennent environ 18 flacons par mois, entraînant un coût annuel moyen de 1,4 million de $. 250 cas signalés de la lipodystrophie dans la littérature médicale.

Zolgensma est un traitement de thérapie génique unique qui pour l’atrophie musculaire spinale chez les enfants âgés de deux deux ans et moins. c’était autrefois le le plus coûteux drogue dans le monde, coûtant 2,1 millions de dollars.

Zynteglo est une autre thérapie génique à dose unique. Elle est fabriquée à partir de cellules souches d’un patient et est utilisée pour traiter une maladie génétique rare. trouble du sang, bêta thalassémie. Les patients atteints de cette affection exigent souvent des transfusions sang régulières. Le médicament coûte 2,8 millions de dollars.

Skysona a été approuvé par la FDA en 2022 pour soigner les garçons de 4 à 17 ans atteint d’adrénoleucodystrophie cérébrale précoce et active (CALD), un trouble neurologique qui pourrait entraîner la perte de tous les mouvements volontaires. La thérapie génique coûte 3 millions de dollars. Bluebird estime qu’il y a environ 40 nouveaux cas de CALD aux États-Unis chaque année.

Elevidys est une thérapie génique pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Le trouble musculaire, qui entraîne une faiblesse et une perte musculaire, affecte près de 15 000 garçons aux États-Unis et 300 000 dans le monde, dont la plupart ne survivent pas au-delà de la vingtaine. coûte 3,2 millions de dollars.

L’ancien détenteur du titre du médicament le plus cher du monde était Hemgenix de CSL Behring. La thérapie génique lancée en 2022 et est utilisé pour traiter le trouble de la coagulation hémophilie B. Il existe entre 30 000 à 33 000 personnes vivant avec l’hémophilie aux États-Unis

Lenmeldy est une perfusion unique à dose unique composée du sang et des cellules souches d’un patient pour traiter les nourrissons atteints de leucodystrophie métachromatique précoce (MLD). ). Les maladies génétiques rares entraînent l’accumulation de substances grasses appelées sulfatides dans les cellules du cerveau, du système nerveux et d’autres organes. Cela peut entraîner une perte des fonctions motrices et cognitives, voire la mort. La FDA a déclaré que la MLD affecte une personne sur 40 000 Américains. La semaine dernière, Lenmeldy maker Orchard Therapeutics a fixé le prix du traitement à un la somme stupéfiante de 4,25 millions de dollars.